חלבונים טיפוליים

מוצרים

רפואי חלבונים ניתנים בדרך כלל בצורה של תכשירי הזרקה ואינפוזיה ויש לאחסן אותם במקרר. החלבון הרקומביננטי הראשון שאושר היה אינסולין אנושי בשנת 1982. כמה חלבונים, למשל, קיימים גם בטבליות, כמוסות ו- אבקה טופס וניתן לאחסן בטמפרטורת החדר, כגון לקטאז לטיפול ב לקטוז חוסר סובלנות ואחרים אנזימי עיכול.

מבנה ותכונות

חלבונים הן מקרומולקולות בעלות מולקולריה גבוהה מסה, המורכב בעיקר מ חומצות אמינו. הם נוצרים אך ורק על ידי אורגניזמים חיים בטבע והם אחד המרכיבים הבסיסיים של כל החיים על פני כדור הארץ (ביו מולקולות). חלבונים טבעיים מורכבים מ -22 השונים חומצות אמינו, שכל אחד מהם מכיל גם קבוצת אמינו וגם חומצה קרבוקסילית במולקולה. כל חומצת אמינו יכולה להיקשר עם שתיים אחרות באמצעות קשרי פפטיד (אמידים, -CO-NH-). נוצרים שרשראות ארוכות. רצף כזה נקרא רצף. השרשראות מסודרות לצורת תלת מימד. רשתות קצרות יותר עם פחות מ- 50 חומצות אמינו נקראים פפטידים. חלבונים שייכים לקבוצה של ביולוגיה. בתחילה הם היו מבודדים כ תרופות ממקורות טבעיים כגון איברים. מאז התפתחות טכנולוגיית ה- DNA רקומביננטי בשנות השבעים, ניתן לייצר אותם בשיטות ביו-טכנולוגיות. כיום ניתן לייצר גם חלבונים מלאכותיים או שונה בעלי תכונות פרמקולוגיות ופרמקוקינטיות. מהונדס גנטית בקטריה, פטריות, ותאים ממוצא מן החי או האדם, בין היתר, משמשים לייצור. אלמנטים מבניים אחרים כגון פוליאתילן גליקולים (PEG) מוכנסים גם הם לתהליך. חלבונים רבים מכילים שאריות סוכר. גליקוזילציה מתרחשת רק לאחר תרגום במנגנון גולגי וברטיקולום האנדופלזמי, וייתכן כי תידרש לפעילות טיפולית. יש לציין כי חלבונים ממערכות ביטוי חיידקיות כגון אינם גליקוזיליים.

אפקטים

יישום קלאסי חשוב של חלבונים טיפוליים הוא טיפול תחליפי. ה תרופות מתווספים לגוף כדי לפצות על היווצרות או היעדר של חלבון טבעי. נוגדנים מונוקלוניים מאופיינים בקשירה ספציפית וזיקה גבוהה ליעד מולקולרי. נפוץ מנגנון פעולה הוא השבתה של יעד התרופות. נוגדנים יכול גם לגרום להעברת אותות או להרס תאים. אנזימים הם ביו-קטליסטים המאפשרים פירוק או פירוק של חומרים. חיסונים הם מרכיבים של פתוגנים המעוררים תגובה חיסונית ומובילים לחסינות מפני מחלות זיהומיות. קולטנים כוזבים, למשל, קושרים חומרים אנדוגניים או זרים, ומעכבים את השפעתם.

אזורי יישום

חלבונים טיפוליים נמצאים בשימוש נרחב ברפואה למטרות אבחון, מונע וטיפול, וחדשים תרופות בהתבסס עליהם מאושרים מדי שנה. האינדיקציות כוללות, למשל, אסטמה, אטופיק דרמטיטיס, מִיגרֶנָה, סרטן, טרשת נפוצה, אוסטאופורוזיס, מחלות מטבוליות כגון סוכרת, היפרליפידמיה, ו שגדון, מחלות תורשתיות, דַמֶמֶתומחלות זיהומיות, אם לציין רק מבחר קטן.

רכיבים פעילים

דוגמאות:

מִנוּן

על פי מידע המוצר. חלבונים טיפוליים מוזרקים לרוב באופן פרנטרלי כזריקה או עירוי מכיוון שהם מושפלים במערכת העיכול ולכן אינם מתאימים למתן פרוראלי. עם זאת, נערך מחקר על חלבונים זמינים דרך הפה, ואינסולין ניתן לשאיפה מסחרי. לחלבונים לעיתים קרובות מחצית חיים ארוכה ומרווח מינון ארוך בהתאמה. עבור חלבונים עם משך פעולה קצר, ניתן להשיג הרחבה על ידי שינויים מבניים כגון פגילציה. לעיתים נדירות ניתן לקחת חלבונים טיפוליים גם באופן פרורלי - למשל אנזימי עיכול.

התעללות

כמו גורמים אחרים, ניתן להשתמש לרעה בחלבונים טיפוליים מסוימים, כגון אריתרופויטין רקומביננטי (EPO) כ סימום סוכן בספורט.

התוויות נגד

ניתן למצוא אמצעי זהירות מלאים בתווית התרופות לכל מוצר.

אינטראקציות

חלבונים בדרך כלל בעלי פוטנציאל אינטראקציה נמוך יחסית. זה גם יתרון שהם מוצרים אנדוגניים ולא נוצרים מטבוליטים רעילים במהלך ההשפלה.

תופעות לוואי

חֶלְבּוֹן מנהל יכול להוביל להתפתחות נוגדנים עצמיים מכוונת נגד הגורמים הטיפוליים, מהפכת השפעתם. אימונוגניות עלולה לגרום לתגובות אלרגיות עד וכולל אנפילקסיס. חלבונים רגישים מאוד להשפעות סביבתיות ובשל תהליך הייצור המורכב הם בדרך כלל מוצרים יקרים. ביוסימילרים, או מוצרי העתקה של ביולוגיה, הם מעט פחות יקרים.