אטפלירסן
מוצרים Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) אושרו בארצות הברית בשנת 2016 (Exondys 51). מבנה ומאפיינים Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 גרם/מול) הוא אוליגומר מורפולינו פוספורודיאמידאט (PMO) הנקשר באופן סלקטיבי לאקסון 51 של טרום mRNA. זהו אוליגומר אנטי -סנס בעל משקל מולקולרי גבוה. הרצף משלים את הקטע ... אטפלירסן
