מוצרים Nusinersen אושרו בארצות הברית בשנת 2016 ובמדינות רבות ובאיחוד האירופי בשנת 2017 כפתרון להזרקה תוך -עורית על ידי ניקוב מותני וכתרופה הראשונה לטיפול ב- SMA (Spinraza). מבנה ומאפיינים Nusinersen הוא oligonucleotide antisense שונה. אפקטים Nusinersen (ATC M09AX07) מגביר את היווצרות ... נוסינרסן
מוצרים Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) אושרו בארצות הברית בשנת 2016 (Exondys 51). מבנה ומאפיינים Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 גרם/מול) הוא אוליגומר מורפולינו פוספורודיאמידאט (PMO) הנקשר באופן סלקטיבי לאקסון 51 של טרום mRNA. זהו אוליגומר אנטי -סנס בעל משקל מולקולרי גבוה. הרצף משלים את הקטע ... אטפלירסן
