החומר הפעיל aleplasinin משמש כיום לפיתוח תרופה שתשמש ב טיפול במחלת אלצהיימר חולים. התרופה נועדה למנוע היווצרות משקעים הגורמים מוֹחַ תאים למות, ובכך להחמיר את המחלה.
מה זה aleplasinin?
החומר הפעיל aleplasinin מפותח כיום לתרופה שישמשו לטיפול ב אלצהיימר חולי מחלה. Aleplasinin הוא מעכב סלקטיבי שנועד לפעול על פי מעכב מפעיל פלסמינוגן PAI-1. אלו הם חלבונים נמצא ב דם שממלאים תפקיד חשוב בקרישת הדם. על המעכב PAI-1 מוטל המשימה לפרק את פולימרי הפיברין שפועלים כמעין דבק פנימה דם קרישה, כך שניתן יהיה לפרק אותם באורגניזם. במקרים נדירים, מחסור ב- PAI-1 יכול להתרחש בגוף האדם אם יש מוטציה ב- SERPINE1 גֵן. התרופה PAZ-417 מפותחת בימים אלו מחומר פעיל זה על ידי חברת התרופות האמריקאית Wyeth. לחברה זו יש אתר בגרמניה, שם המחקר הרפואי מהווה מוקד משמעותי. לאחר שהתרופה תיבחן ותאושר לשימוש מסחרי, היא תשמש ב טיפול במחלת אלצהיימר.
פעולה פרמקולוגית
בחולים הסובלים מ אלצהיימר מחלה, מה שמכונה פלאקים סניליים מצטברים על נוירונים בחומר האפור של מוֹחַ. הלוחות האלה מתקפלים בצורה שגויה חומצות אמינו ומבני חלבון המצטברים בתאי עצב. הצטברות אלה בסופו של דבר עוֹפֶרֶת למוות של הנוירונים שנפגעו. אלה בעיקר הפפטידים בטא-עמילואיד, המיוצרים ברציפות באורגניזם בריא אך אינם מופקדים בדרך כלל. מחקרים שנעשו לאחרונה הראו כי לפפטידים אלו תפקיד מרכזי בעיבוד המידע במדינה מוֹחַ. בדרך כלל, פפטיד בטא עמילואיד מפעיל את הפעלת פלסמינוגן, אשר בתורו מפעיל אחרים אנזימים שבסופו של דבר משפילים את הפפטיד בטא-עמילואיד. בחולים הסובלים מ אלצהיימר מחלה, מנגנון זה נהרס באופן מאסיבי. Aleplasinin מתקן תפקוד לקוי זה ככל ש- PAI-1 מעוכב והתדרדרות מוגברת של פפטיד בטא עמילואיד יכולה להתרחש. מכיוון שהדבר מונע את הפקדת הפפטידים בחומר האפור של המוח, מוות מוות של תאי עצב באזורים הנגועים.
יישום ושימוש רפואי
החומר הפעיל aleplasinin נחשב לפעול ב טיפול במחלת אלצהיימר. מחלה זו שייכת לקבוצת המחלות הניווניות המופיעות בעיקר בחולים שעברו את גיל 65. מחלת אלצהיימר נחשב לגורם לכ- 60 אחוזים מכלל הדמנציות, ומשפיע על כ- 24 מיליון איש ברחבי העולם. מחלת אלצהיימר נקרא ראשוני דמנציה מכיוון שהגורם למחלה הוא שינוי במבנה המוח. בדמנציות משניות, למחלה יש סיבות אחרות כגון תסמיני מחסור, הרעלה או פציעות. בעוד שדמנציות משניות ניתנות לריפוי חלקי לפחות, דמנציה של אלצהיימר אינו נחשב הפיך. המאפיין האופייני של מחלת אלצהיימר היא הידרדרות ברורה וגוברת של היכולות הקוגניטיביות. בנוסף, הנפגעים לעיתים קרובות כבר לא מצליחים להתמודד עם חיי היומיום שלהם. הלוחות שיש לחסל על ידי אלפלסינין נוצרים לרוב שנים לפני הראשון תסמינים של מחלת אלצהיימר להיות גלוי. מכיוון שהטיפול הופך לקשה יותר ככל שמחלת האלצהיימר מתקדמת יותר, המכון הלאומי להזדקנות בארה"ב הגדיר שבעה סימני אזהרה העשויים להצביע על הימצאות המחלה, שעל אלה שנפגעו או סביבתם הקרובה לפנות לקבלת טיפול רפואי. סימני האזהרה הבאים מצביעים על מחלה אפשרית: האדם המושפע חוזר כל הזמן על אותה שאלה או מספר את אותו סיפור שוב ושוב. האדם המושפע כבר לא יכול לבצע משימות יומיומיות כגון בישול או מכשירי הפעלה וכבר אינם יכולים לטפל בכסף בבטחה. האדם המושפע כבר לא יכול למצוא חפצים רבים או לשים אותם במקומות יוצאי דופן, ואז הוא או היא חושדים באנשים אחרים שלקחו את החפץ. החלק החיצוני מוזנח, אך האדם המושפע מכחיש זאת, ולסובלים משיבים לשאלות על ידי חזרה על השאלה.
סיכונים ותופעות לוואי
מכיוון שהתרופה עדיין נמצאת בשלב הפיתוח, עדיין לא ידועות תופעות לוואי.
