המוצרים Onasemnogene bebeparvovec אושרו בארצות הברית בשנת 2019 כהשעיה לעירוי תוך ורידי (Zolgensma). מבנה ומאפיינים זהו טיפול גנטי באמצעות ה- -gene, בו משמשים וירוסים הקשורים ל- adeno סרוטיפ 9 (AAV9) כווקטורים. הגן כלול בצורה של DNA דו-גדילי בקפסיד של ... Onasemnogen-Abeparvovec
מוצרים Voretigenneparvovec אושרו בארצות הברית בשנת 2017, באיחוד האירופי בשנת 2018 ובמדינות רבות בשנת 2020 כתרכז וממס להכנת תמיסה להזרקה (Luxturna). מבנה ומאפיינים Voretigenneparvovec הוא הקפסיד של סרוטיפ וקטורי ויראלי הקשור לאדנו (AAV2). הוא מכיל את ה- cDNA של… Voretigenneparvovec
מוצרים Alipogentiparvovec אושרו באיחוד האירופי כפתרון להזרקה מאז 2012 (גליברה). זה היה הטיפול הגנטי הראשון ששוחרר באירופה. המחיר הגבוה של התרופה שנוי במחלוקת. מבנה ותכונות התרופה מכילה גרסה פעילה ביותר של הגן ליפופרוטאין ליפאז (S447X) בווקטור ויראלי. זה מורכב… Alipogentiparvovec
