מוצרים
Alipogentiparvovec אושרה באיחוד האירופי כפתרון להזרקה מאז 2012 (Glybera). זה היה הטיפול הגנטי הראשון ששוחרר באירופה. המחיר הגבוה של התרופה שנוי במחלוקת.
מבנה ותכונות
התרופה מכילה גרסה פעילה ביותר של הליפופרוטאין ליפאז גןS447X) בווקטור ויראלי. זה מורכב מ:
- מעטפת חלבונים מסרוטייפ 1 הנגיף הקשור לאדנו (AAV1).
- מקדם ציטומגלווירוס
- מַרמִיטָה צהבת אלמנט רגולטורי לאחר וירוס.
- AAV2 נגזר מסוף רצפים חוזרים הפוכים (חזרות טרמינליות הפוכות).
אפקטים
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) מכיל את הגן לליפופרוטאין ליפאז, המיוצר בשריר לאחר מנהל. הנגיף אינו יכול להשתכפל בגוף והגן אינו משולב ב- DNA אנושי אלא ממוקם מחוץ לכרומוזומליות.
אינדיקציות
לטיפול בליפופרוטאין משפחתי ליפאז מחסור (LPLD) עם התלקחויות בלבלב.
מִנוּן
על פי ה- SmPC. התרופה מוזרקת תוך שרירית לשרירי הרגליים פעם אחת מספר פעמים.
התוויות נגד
לקבלת אמצעי זהירות מלאים, עיין בתווית התרופה.
תופעות לוואי
הנפוץ ביותר האפשרי תופעות לוואי לכלול רגל כְּאֵב, כְּאֵב רֹאשׁ, עייפות, וטמפרטורת גוף מוגברת.
