מוצרים
Voretigenneparvovec אושרה בארצות הברית בשנת 2017, באיחוד האירופי בשנת 2018, ובמדינות רבות בשנת 2020 כתרכז וממיס להכנת תמיסה להזרקה (Luxturna).
מבנה ותכונות
Voretigenneparvovec הוא הקפסיד של סרוטייפ 2 וקטורי נגיפי הקשור לאדנו (AAV2). הוא מכיל את ה- cDNA של פיגמנט הרשתית האנושי אפיתלחלבון ספציפי 65 kDa (hRPE65).
אפקטים
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) היא תרופה לטיפול גנטי. התרופה מספקת לתאי אפיתל פיגמנט ברשתית עותק של הגן (cDNA) המקודד לפיגמנט הרשתית האנושי. אפיתלחלבון ספציפי 65 קילודלטון (RPE65). ה- cDNA אינו משולב בגנום התא המארח. זה נשאר מחוץ ל הכרומוזומים בגרעין.
אינדיקציות
לטיפול בחולים עם אובדן ראייה עקב ניוון רשתית תורשתי על בסיס מוטציות RPE65 דו-צדדיות מוכחות שיש להן מספיק תאי רשתית קיימא.
מִנוּן
על פי ה- SmPC. התרופה מוזרקת לחלל התת-רשתית. אסור לתת את זה בצורה אינטראטראלית.
התוויות נגד
- רגישות יתר
- זיהום בעין או במחזור הדם
- דלקת תוך עינית פעילה
עיין בתווית התרופות לקבלת אמצעי זהירות מלאים.
תופעות לוואי
התופעות השליליות הנפוצות ביותר כוללות תופעות לוואי מקומיות בעיניים:
- אדמומיות הלחמית, דלקת בעיניים, גירוי בעיניים, כאב עין.
- קָטָרַקט
- לחץ תוך עיני מוגבר
- קרע ברשתית
- שקע בקרנית
- חור מקולרי, מקולופתיה
- פיקדונות תת-רשתית
