אליגלוסטת

מוצרים

Eliglustat זמין מסחרית בצורה של קשה קפסולות (סרדלגה). זה אושר במדינות רבות בשנת 2020.

מבנה ותכונות

אליגלוסטת (ג₂₃H₃₆N₂O₄M_r = 404.5 גרם למול) קיים בתרופה כטרטרט הזכות. Eliglustat הוא אנלוגי של glucocerebroside.

אפקטים

Eliglustat (ATC A16AX10) הוא מעכב ספציפי של האנזים glucosylceramide synthase. זה מפחית את היווצרותם והצטברותם של גלוקוצברוסייד (גלוקוזילצראמיד). מחלת גושה מאופיין במחסור באנזים הליזוזומלי בטא-גלוקוצרברוזידאז, אשר מתפרק לגלוקוסברוסייד ל גלוקוז וקרמיד. זה מוביל להצטברות של גלוקוצברוסייד בתאים, בעיקר במקרופאגים.

אינדיקציות

לטיפול ממושך בחולים מבוגרים עם מחלת גושה סוג 1.

מִנוּן

על פי ה- SmPC. תלוי בפעילות CYP2D6, קפסולות נלקחים פעם או פעמיים ביום, ללא תלות בארוחות.

התוויות נגד

• רגישות יתר
• טיפול במעכבי CYP (תלוי בפעילות CYP2D6, ראה FI).

לקבלת אמצעי זהירות מלאים, עיין בתווית התרופה.

אינטראקציות

Eliglustat הוא מצע של CYP2D6 ו- CYP3A4 ותרופת תרופה מתאימה יחסי גומלין אפשריים.

תופעות לוואי

ההשפעה השלילית הנפוצה ביותר של הטיפול היא שלשול.