מוצרים -
נוסינרסן אושרה בארצות הברית בשנת 2016 ובמדינות רבות ובאיחוד האירופי בשנת 2017 כפתרון להזרקה תוך רחמית על ידי המותניים לנקב וכתרופה הראשונה לטיפול ב- SMA (Spinraza).
מבנה ותכונות
נוסינרסן הוא אוליגונוקליאוטיד אנטיסנס שונה.
אפקטים
Nusinersen (ATC M09AX07) מגביר את היווצרותו של חלבון SMN באורך מלא. הוא נקשר ל- -pre-mRNA ומקדם הכללת אקסון 7 ב- mNR של SMN2. זה מאפשר להיווצר חלבון SMN פונקציונלי. מחצית החיים ב- CSF היא 135 עד 177 ימים.
אינדיקציות
לטיפול בניוון שרירים בעמוד השדרה הקשור ל- 5q (SMA).
מִנוּן
על פי ה- SmPC. התרופה ניתנת תוך רחמית כמותן לנקב כי זה לא חוצה את דם-מוֹחַ המכשול.
התוויות נגד
- רגישות יתר
לקבלת אמצעי זהירות מלאים, עיין בתווית התרופה.
אינטראקציות
סם-סם יחסי גומלין דרך CYP450 אנזימים או שמובילים נחשבים בלתי סבירים.
תופעות לוואי
הפוטנציאל הנפוץ ביותר תופעות לוואי כוללים תחתון ועליון דרכי הנשימה זיהומים ו עצירות.