נוסינרסן

מוצרים -

נוסינרסן אושרה בארצות הברית בשנת 2016 ובמדינות רבות ובאיחוד האירופי בשנת 2017 כפתרון להזרקה תוך רחמית על ידי המותניים לנקב וכתרופה הראשונה לטיפול ב- SMA (Spinraza).

מבנה ותכונות

נוסינרסן הוא אוליגונוקליאוטיד אנטיסנס שונה.

אפקטים

Nusinersen (ATC M09AX07) מגביר את היווצרותו של חלבון SMN באורך מלא. הוא נקשר ל- -pre-mRNA ומקדם הכללת אקסון 7 ב- mNR של SMN2. זה מאפשר להיווצר חלבון SMN פונקציונלי. מחצית החיים ב- CSF היא 135 עד 177 ימים.

אינדיקציות

לטיפול בניוון שרירים בעמוד השדרה הקשור ל- 5q (SMA).

מִנוּן

על פי ה- SmPC. התרופה ניתנת תוך רחמית כמותן לנקב כי זה לא חוצה את דם-מוֹחַ המכשול.

התוויות נגד

  • רגישות יתר

לקבלת אמצעי זהירות מלאים, עיין בתווית התרופה.

אינטראקציות

סם-סם יחסי גומלין דרך CYP450 אנזימים או שמובילים נחשבים בלתי סבירים.

תופעות לוואי

הפוטנציאל הנפוץ ביותר תופעות לוואי כוללים תחתון ועליון דרכי הנשימה זיהומים ו עצירות.