מוצרים
Cerliponase alfa אושרה בארצות הברית בשנת 2017 כפתרון להזרקה (Brineura). המחיר הגבוה ביותר של התרופה שנוי במחלוקת.
מבנה ותכונות
Cerliponase alfa הוא פפטידאז טריפפטידיל 1 (rhTPP1) רקומביננטי המיוצר בשיטות ביוטכנולוגיות.
אפקטים
Cerliponase alfa מחליף את האנזים tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) שאינו פעיל מספיק בחולים עם המחלה. הטיפול עשוי להאט את התקדמות המחלה ולייצב את החולים.
אינדיקציות
לטיפול בשמנת ליפופוסינצינוזיס עצבית מאוחרת (מחלת NCL2 / מחלת CLN2). זה מכונה גם ילדים דמנציה. זוהי מחלת אחסון ליזוזומלית עצבית-אוטוזומלית רצסיבית, מאוד ניוונית, המופיעה אצל ילדים מגיל שנתיים עד ארבע. זה בא לידי ביטוי ב הפרעות דיבור, התקפים, הפרעות תנועה, דמנציה, עיוורוןובסופו של דבר מקבל תוצאה קטלנית בגיל שמונה עד שתים עשרה, בין היתר.
מִנוּן
על פי ה- SmPC. התרופה ניתנת לנוזל המוח (תוך-חדתי).
