מיגלסטאט

מוצרים

Migalastat זמין באופן מסחרי בצורת כמוסה (Galafold, Amicus Therapeutics). היא אושרה באיחוד האירופי ובמדינות רבות בשנת 2016. לתרופה יש מעמד של סמים יתומים במדינות מסוימות.

מבנה ותכונות

מיגלסטאט (ג₆H₁₃לא₄M_r = 163.2 גרם למול) או 1-deoxygalactonojirimycin הוא iminosugar ואנלוגי של המסוף גלקטוז של גלובוטריאוסילסרמיד.

אפקטים

מחלת פאברי היא מחלת אחסון ליזוזומלית תורשתית הנגרמת על ידי מוטציות בגן. התוצאה היא מחסור באנזים הליזוזומלי α-galactosidase A, האחראי על חילוף החומרים של הגליקוספינגוליפידים, ובמיוחד על ההשפלה של הגלובוטריאוסילסרמיד (CL-3). חילוף חומרים לא מספיק של חומרים אלה מוביל לתצהיר באיברים שונים, למשל, תאי אנדותל, תאי כליה ונוירונים. Migalastat (ATC A16AX14) היא מלווה פרמקולוגית. זה נקשר לגרסאות מוטציה שונות של α-galactosidase A, מה שמקדם קיפול נכון של החלבון והובלה (סחר) לליזוזומים. זה יכול להחזיר חלקית את פעילות האנזים. ההערכה היא שכ 30-50% מהחולים סובלים ממוטציה המגיבה לטיפול במיגלסטט.

אינדיקציות

לטיפול במחלת פאברי (מחסור ב- α-galactosidase A) עם מוטציה תגובה.

מִנוּן

על פי ה- SmPC. קפסולות נלקחים כל יום אחר באותה שעה ביום. אדמינסטרציה חייב להיות צוםכלומר שעתיים לפני או שעתיים אחרי הארוחה.

התוויות נגד

• רגישות יתר

לקבלת אמצעי זהירות מלאים, עיין בתווית התרופה.

תופעות לוואי

הנפוץ ביותר האפשרי תופעות לוואי לכלול כְּאֵב רֹאשׁ.