מוצרים
Velaglucerase alfa זמין מסחרית בתור אבקה להכנת תמיסת עירוי (Vpriv). הוא אושר במדינות רבות מאז 2011.
מבנה ותכונות
Velaglucerase alfa הוא אנזים וגליקופרוטאין עם 497 חומצות אמינו ואותו רצף כמו גלוקוצרברוזידאז טבעי. גליקוזילציה עם מנוס מביאה לכך ש- velaglucerase alfa נלקח בעיקר למקרופאגים.
אפקטים
Velaglucerase alfa (ATC A16AB10) הוא אנלוגי של האנזים בטא-גלוקוצרברוזידאז. אנזים זה הידרוליזה גלוקוצברוסייד לתוכו גלוקוז וקרמיד. מחלת גושה מאופיין במחסור באנזים הליזוזומלי הזה. זה מוביל להצטברות של גלוקוצברוסייד בתאים, בעיקר במקרופאגים.
אינדיקציות
לטיפול ממושך בחולים עם מחלת גושה סוג 1.
מִנוּן
על פי ה- SmPC. התרופה ניתנת בעירוי תוך ורידי אחת לשבועיים.
התוויות נגד
- רגישות יתר
לקבלת אמצעי זהירות מלאים, עיין בתווית התרופה.
אינטראקציות
אין תרופה מוכרת יחסי גומלין.
תופעות לוואי
התופעות השליליות הנפוצות ביותר הן:
