מוצרים
Pegvaliase אושרה בארצות הברית בשנת 2018 כזריקה (Palynziq). התרופה עדיין לא רשומה במדינות רבות.
מבנה ותכונות
Pegvaliase הוא אנזים מטבוליזם של פנילאלנין המורכב מפנילאלנין רקומביננטי אַמוֹנִיָה lyase מצומד ל-hydroxysuccinimide פוליאתילן גליקול methoxy. הגן של האנזים נגזר מציאנובקטריום. על פי הספרות, פגילציה מגבירה את היציבות ומפחיתה את החיסון.
אפקטים
האנזים pegvaliase מטבוליזם את חומצת האמינו פנילאלנין ל אַמוֹנִיָה וחומצה טרנס-קינמית, אשר הופכים ביולוגית על ידי ה- כבד ומופרש בשתן. Pegvaliase משמש כתחליף לאנזים האנדוגני פנילאלנין הידרוקסילאז (PAH), הנעדר במחלה.
אינדיקציות
לטיפול ב פנילקטונוריה עם לא נשלט דם רמות גבוהות מ- 600 מיקרומול / ליטר עם הטיפול הקיים.
מִנוּן
על פי ה- SmPC. התרופה מוזרקת כזריקה תת עורית.
התוויות נגד
לקבלת אמצעי זהירות מלאים, עיין בתווית התרופה.
תופעות לוואי
הנפוץ ביותר האפשרי תופעות לוואי כוללים תגובות באתר ההזרקה, כאבי מפרקים, תגובות רגישות יתר, כְּאֵב רֹאשׁ, כללית עור תגובות, גרד, בחילה, כאב בטן, כאב אורופרינגלי, הקאה, שיעול, שלשול, ו עייפות. אנפילקסיס שכיח יחסית.
