תסמונת מיאלודיספלסטית: טיפול תרופתי

מטרות טיפוליות

  • הקלה בתסמינים
  • שימור ושיפור איכות החיים
  • התארכות זמן ההישרדות

המלצות טיפול

תרפים של סיכון נמוך תסמונת מיאלודיספלסטית.

בנוכחות ציטופניה בדרגה נמוכה (ירידה בספירת התאים) ובהתאם לגיל ולתחלואה נלווית (מחלות נלוות), די להתבונן או להמתין ("צפו וחכו") בתחילה אצל חולים אלו. בדרך כלל, מוכח אנמיה הוא הטריגר להתחלה תרפיה.

  • טיפול תומך
    • עירויים (אריתרוציטים, טסיות דם) מכוונים לסימפטומים - ראה "טיפול נוסף"
    • לזיהומים: מוקדם מנהל של ספקטרום רחב אַנְטִיבִּיוֹטִיקָה (מוֹנֵעַ מנהל לא מומלץ).
    • מערה: אל תתן סטרואידים ורצוי שלא תרופות נוגדות דלקת לא סטרואידיות (NSAID)!
  • שימוש בגורמי גדילה - אריתרופואטין תרפיה (EPO תֶרַפּיָה).
    • כדי לתקן את המטופויזה שהופנתה בצורה שגויה (דם היווצרות).
    • אינדיקציות:
      • אנומליה של 5q (del (5q)) ו / או.
      • SEPO <500 mU / mL ו / או
      • <2 EC (אדום דם תרכיזי תאים) לחודש.
    • שימוש ב: rHuEpo (אדם רקומביננטי אריתרופואטין) (40-60,000 U / wk. Sc) או darbepoetin (500 מיקרוגרם כל 2-3 שבועות).
    • בפרקי חום נויטרופניים (פרקי חום הקשורים לירידה ב גרנולוציטים נויטרופילים/ שייכים לבן דם קבוצת תאים בדם): גורמים מעוררי גרנולוציטים (G-CSF).
    • In תרומבוציטופניה (צמצום מספר טסיות / טסיות דם): אגוניסטים לקולטן טרומבופויטין romiplostim ו eltrombopag.
  • טיפול חיסוני
    • אינדיקציות:
      • חולי MDS בקבוצת הסיכון "נמוכה" או "בינונית" וחריגות 5q (דל (5q)); ו
      • SEPO ≥ 500 mU / mL ו-
      • <2 EC (תאי דם אדומים מתרכזים) לחודש.
    • שימוש ב: לנלידומיד (מכתב יד אדומה: הערה חשובה חדשה בנושא הפעלה מחדש של זיהומים נגיפיים).
    • תדירות העירויים הנדרשים עשויה להיות מופחתת. יכול להיות גם שאין צורך בעירויים נוספים.
    • אמצעים טיפוליים אחרים נמצאו כיעילים או בלתי הולמים מספיק עבור חולים אלה.
  • טיפול חיסוני
    • אינדיקציות:
      • גיל <60 שנים
      • פיצוצים במח עצם <5
      • ציטוגנטיקה רגילה
      • תלוי עירוי
    • שימוש ב: Antithymocyte globulin (ATG) או CsA.

טיפול בסיכון גבוה תסמונת מיאלודיספלסטית.

  • כימותרפיה - אם אין תורם מתאים לתאי גזע.
    • כדי להפחית את עודף הפיצוצים (תאים צעירים, שעדיין לא מובחנים סופית).
    • אינדיקציות:
    • שימוש ב: 5-אזציטידין (הוראות מינון: כל עוד 5-אזציטידין יעיל ולא מתרחשת רעילות (רעילות) חמורה).
    • הארכה משמעותית של שיעור ההישרדות הכללי!
  • פוליכותרפיה אינטנסיבית (פרוטוקולי אינדוקציה של AML) - לא אפשרות טיפול מבוססת לחולי MDS בסיכון גבוה!
    • אינדיקציה:
      • חולים בסיכון גבוה <גיל 70 ללא תחלואה נלווית (מחלות נלוות), תוך התחשבות ביחס הסיכון-תועלת.
    • כ- 60% הפוגות מלאות

חומרים פעילים אחרים

  • Luspatercept (אופן פעולה: מלכודת ליגנד: מושך ולוכד הורמונים המדכאים אריתרופואזיס (תהליך היווצרות ופיתוח של אריתרוציטים/ תאי דם אדומים)): מחקר שלב III הראה שכ- 38% מהמשתתפים שנטלו luspatercept לא דרשו עירוי דם במשך 8 שבועות לפחות (תרופת סרק קבוצה: 13%); 28% מהחולים שנטלו את התרופה היו אפילו ללא עירוי במשך יותר מ 12 שבועות (קבוצת פלצבו: 8%).