כמויות עצומות של תרופות נקבעות ונלקחות מדי שנה. רק בגרמניה יש כ- 40,000 איש תרופות בשוק. התרופות צריכות להיות יעילות ולא מזיקות, ואיכותן צריכה להיות מובטחת וניתנת לשחזור. לכן, כדי לאשר תרופה, יש לבדוק את המאפיינים הללו בגרמניה מאז 1978.
דרישות גבוהות
יעיל, נסבל ובטוח - אלו המאפיינים המובנים מאליהם עבור נטילת תרופות, אפילו כחולה. על מנת ש תרופות להיות מוסמך רשמית על ידי המכון הפדרלי לסמים ו אביזרים ומכשור רפואי (BfArM) ובכך מאושר לשימוש בבני אדם, עליהם לעבור תהליך ארוך של בדיקות סמים. זה מוסדר בפירוט על ידי הוראות חוק התרופות הגרמני (AMG; §§ 21-37 וסעיפים 40-42), שתואמות למעשה את העקרונות שתוקנו על ידי האגודה הרפואית העולמית בהלסינקי בשנת 1964. כל הניסויים הקליניים חייבים ייבדקו ואושרו על ידי ועדות אתיקה המורכבות מרופאים, עורכי דין והדיוטות לפני שהן מתחילות.
חוק התרופות
הגרסה התקפה כיום מיום 19.10.1994 מסדירה כתקנה חוקית את תפוצה של מוצרים רפואיים. הוא מכיל הוראות הנוגעות לאיכותן, יעילותן, בדיקתן, אישורן ומרשם, וכן אחריות לנזק הנגרם על ידי תרופות. חוק התרופות קובע כי יש לשווק רק תרופות מרפא יעילות ובטוחות. כמו כן נלקחים בחשבון תקנות להגנה על נבדקים העוברים ניסויים קליניים בתרופות, כפי שנקבעו בהצהרת הלסינקי ובכל מקרה הוערכה גם על ידי ועדת אתיקה. כמו כן נקבעו תקנות בנושא מידע על הצרכן, למשל בצורה של תוספות חבילה.
שלבי בדיקת התרופות
לפני שנבדקת השפעת חומרים חדשים בבני אדם, מתקיימת "בדיקות פרה-קליניות". לאחר מכן "הניסוי הקליני לאישור מראש" בשלושה שלבים; השלב הרביעי מתרחש כ"ניסוי הקליני לאחר האישור ".
בדיקה פרה-קלינית
לאחר שסונתז חומר חדש במעבדות כימיות, השלב הפרה-קליני כולל קביעת תכונותיו הפיזיקליות והכימיות, הדגמת עקרון הפעולה וזיהוי תופעות לוואי מסוכנות ותגובות רעילות. לשם כך מבוצעות בדיקות במבחנות, בתרבית תאים ובניסויים בבעלי חיים. בדיקות פרה-קליניות מספקות מידע ראשוני על ה- מנגנון פעולה, מינון, סבילות ובטיחות החומר. רק אם התוצאות מבטיחות מתרחש ניסוי התרופות בפועל בבני אדם. "ניסוי קליני" בהקשר זה מתייחס לחקירה שיטתית של חומר פעיל.
ניסוי קליני לאישור מראש - שלב 1-3.
תוצאות שהושגו רק בניסויים כימיים או בבעלי חיים אינן ניתנות להעברה בקלות לבני אדם. לכן, על מנת להכריז תרופות כיעילים ובטוחים, יש צורך במחקרים בבני אדם. מחקרים אלה נערכים ומתועדים על ידי רופאים על פי כללים מאוד קפדניים ומוגדרים במדויק. הם מנוטרים בקפדנות על ידי הרשויות ועל ידי מדענים. הבדיקות נערכות על מתנדבים: תחילה על אנשים בריאים, ורק בשלב הבא על חולים. ניסוי שלב 1: בדיקת סובלנות כיישום ראשוני במספר מצומצם של מתנדבים בריאים, לרוב צעירים יותר, או, במקרים חריגים, מטופלים נבחרים (למשל, עבור איידס or סרטן סמים). הוא משמש להערכה ראשונית של סבילות ובטיחות וכן הערכה ראשונית של תופעות לוואי. ניתן לקבוע מינונים יעילים קליטה, ניתן לקבוע מטבוליזם והפרשת החומר. רק כ -10% מהתרופות החדשות מראות שהן בטוחות וכך עוברות לשלב הבא. ניסוי שלב 2: כעת נבדקת התרופה לראשונה בחולים הסובלים מהמחלה המדוברת. הבדיקה נעשית במספר קטן יותר של חולים (כ30-300), בדרך כלל מגויסים במרפאות. ישנן גישות שונות לבדיקת יעילות. לדוגמא, קבוצה של חולים המקבלים את התרופה החדשה מושווה לקבוצת ביקורת עם אותה מחלה אך שונה או לא תרפיהשלב זה נועד לספק הערכה ראשונית של יעילות ויעילות בפרט, כמו גם בטיחות יחסית והערכה נוספת של תופעות לוואי. מחקר שלב 3: שלב זה יבוא רק לאחר אישור יעילות ובטיחות יחסית בשלב 2. היישום מתבצע בקולקטיב גדול של כמה מאות עד כמה אלפי אנשים במרפאות ובפרקטיקות רפואיות ("מחקר רב-מרכזי") ולעיתים קרובות נמשך מספר שנים. יש לאשר יעילות וסבילות ולרשום את סוג, משך ותדירות התגובות השליליות. בנוסף, עד כמה יחסי גומלין עם תרופות אחרות או בעיות עם מחלות מסוימות מתרחשות נרשם כעת גם. לאחר שהסבילות, היעילות, המינון והבטיחות נבדקו והוערכו באופן חיובי לאחר שלושת השלבים הללו, ניתן להגיש בקשה לאישור כתרופה לרשויות הרלוונטיות לחומר.
ניסוי קליני לאחר האישור - שלב 4
גם לאחר האישור, בטיחות התרופה ממשיכה להיות במעקב במשך שנים. זה עוזר להבטיח שלא תופעות לוואי להתרחש, אפילו בחולים שלא השתתפו בעבר בניסויים (למשל, קשישים או חולים עם מספר מחלות). מחקר שלב 4: היישום מתבצע במספר גדול מאוד של חולים (עד למעלה מ -10,000). שוב, החולים הם גם ממשרדי בית החולים וגם מרופאים. מטרת ניסוי זה היא להמשיך להבטיח כי התרופה יעילה ונסבלת, לאפיין אותה במדויק עם סיכוניה, לזהות יחסי גומלין עם תרופות אחרות, וגם כדי לתעד ולהעריך תופעות לוואי נדירות. גם לאחר השלמת ארבעת השלבים הללו, נצפית התרופה החדשה בשימוש שגרתי במרפאות ובמשרדי רופאים. במחקרים תצפיתיים כביכול (Anwendungsbeobachtungen) נאספים ונאספים ממצאים נוספים.
תכנון וביצוע הלימודים
כדי שניסויים קליניים יהיו בעלי משמעות, יש לתכנן, לערוך ולתעד אותם בקפידה. בפרט, השוואה בין התוצאות חשובה. כדי להשיג זאת, יש להחריג או לתקנן השפעות חיצוניות. גורמים כמו מין, גיל, חוקה, מחלות קודמות או היסטוריה, ואחרון חביב, יחס אישי ממלא תפקיד חשוב. על מנת למזער השפעות אלו קיימות מספר אפשרויות. זה כולל, למשל, הפצה באקראי (אקראיות), ה מנהל of תרופת סרק, מחקרים כפולי סמיות (הופכים את התוצאה לבלתי תלויה בציפיות, מכיוון שהנבדק אינו יודע לאיזו קבוצה הוא משתייך), ואחרים.
משתתפי המחקר
כל אדם המשתתף במחקר חייב לתת הסכמה מדעת בכתב. חובה לכך הוא מידע מפורט על המטופל שמסר החוקר. מידע מטופל זה כולל את הפריטים הבאים:
- סקירה כללית של האינדיקציה, כלומר באיזו מחלה יש להשתמש בחומר החדש.
- תיאור קצר של המחקר, חומר הבדיקה והחקירות שיש לבצע.
- אינדיקציה לכך שחומר הבדיקה אינו תרופה מאושרת, אלא חומר הנמצא בפיתוח
- סיכונים פוטנציאליים העלולים להיווצר על ידי חומר הבדיקה או מחקירות נלוות
- משימות של משתתף המחקר
- התייחסות לבדיקות שיבוצעו (למשל, דם בדיקות לזיהום ב- HIV).
- התייחסות לסבירות לאיזה טיפול יוקצה המטופל ואיך יבוצע המטלה (במחקרים עם פלצבו / תרופות השוואתיות)
- אפשרויות טיפול אלטרנטיביות לטיפול המחקר.
- התייחסות לביטוח חולים (כתובת, מספר טלפון של חברת הביטוח).
- מידע על הגנת נתונים, כלומר אופן הטיפול בנתונים האישיים של המטופל.
מידע זה חייב להיות כתוב בצורה מובנת להדיוט. לנבדק או למטופל הזכות למשוך את הסכמתו למחקר בכל עת.
