פטיסירן

מוצרים

Patisiran משווק כתרכז להכנת [תמיסת עירוי> עירוי] (Onpattro). הוא אושר בארה"ב ובאיחוד האירופי בשנת 2018 ובמדינות רבות בשנת 2019.

מבנה ותכונות

Patisiran שייך לקבוצת ה- RNA המפריעה הקטנה (siRNA) הקטנה תרופות. זוהי חומצה ריבונוקלאית קטנה וגדולה. החומר הפעיל קיים בתרופה כפטיסירן נתרן. Patisiran כלול בחלקיק ננו-שומני על מנת להבטיח ספיגה (מסירה) כבד תאים.

אפקטים

Patisiran (ATC N07XX12) מפחית את חלבון TTR הטבעי והמוטנטי (transthyretin) ב- כבד תאים. מוטציות בגן זה הן הגורם לקיפול שגוי של החלבון ולעורר עמילואידוזיס תורשתי טרנשטירטין. ההשפעות נובעות מהפרעות RNA כביכול (RNAi). Patisiran מוביל להתדרדרות קטליטית של mTR TTR, המעכב את סינתזת החלבון. זה נקשר לאזור משומר באזור הלא מתורגם של mRNA. מחצית החיים הממוצעת היא כ -3.2 ימים.

אינדיקציות

לטיפול בעמילואידוזיס תורשתי transthyretin (עמילואידוזיס hATTR) בחולים מבוגרים עם שלב 1 או 2 פולינופורופתיה.

מִנוּן

על פי ה- SmPC. התרופה ניתנת בעירוי תוך ורידי כל שלושה שבועות.

התוויות נגד

• רגישות יתר קשה

אמצעי זהירות מלאים ניתן למצוא בתווית התרופה.

תופעות לוואי

הפוטנציאל הנפוץ ביותר תופעות לוואי כוללים בצקת היקפית ותגובות הקשורות לאינפוזיה.