מבנה ותכונות
RNA קטן המפריע (siRNA) הוא שברי RNA קצרים ומיוצרים באופן סינטטי המורכבים מכ -21 עד 25 נוקליאוטידים. ל- siRNA יש רצף משלים ל- mRNA יעד בגוף האדם והוא מנוהל בדרך כלל כפול גדילי.
אפקטים
רצף siRNA ספציפי מוביל השפלה סלקטיבית של mRNA משלים באורגניזם. לפיכך, ביטוי גנים מעוכב וחלבון ספציפי אינו מיוצר, דבר המעורר בעקיפין אפקט תרופתי. מנגנון פיזיולוגי זה מכונה גם הפרעות RNA (RNAi) והוא יעיל עד שבוע. באופן עקרוני ניתן להשתיק כל גן בגוף באמצעות גישה זו, המאפשרת מגוון יישומים טיפוליים. מכשול אחד הוא העובדה כי siRNA עירום אינו יכול לחצות קרומי תאים בשל המטען השלילי שלו. בנוסף, ה- RNA מושפל אנזימטית ב- דם ועלול לגרום לתופעות לוואי. לכן, שינוי כימי של ה- RNA והשימוש במערכות העברת תרופות מודרניות המספקות את ה- siRNA לאתר הפעולה שלו ולתאים (המכונים transfection) הם מכריעים.
סוכנים פעילים
- פטיסירן (Onpattro)
- גבעורין (גבעורי)
