מוצרים
Miglustat זמין באופן מסחרי בצורת כמוסה (Zavesca, גנרית). זה אושר במדינות רבות מאז 2004.
מבנה ותכונות
מיגלוסטאט (ג10H21לא4Mr = 219.3 גרם למול) הוא אמינו-סוכר בעל אלכוהול. זה קיים כגבישי לבן אבקה עם מר מפתחות זה מסיס בקלות ב מַיִם.
אפקטים
מיגלוסטאט (ATC A16AX06) הוא מעכב של האנזים גלוקוזילצרמיד סינתאז. זה מפחית את היווצרותם והצטברותם של גלוקוצברוסייד (גלוקוזילצראמיד). מחלת גושה מאופיין במחסור באנזים הליזוזומלי בטא-גלוקוצרברוזידאז, אשר מתפרק לגלוקוסברוסייד ל גלוקוז וקרמיד. זה מוביל להצטברות של גלוקוצברוסייד בתאים, בעיקר במקרופאגים.
אינדיקציות
- מחלת גושה סוג 1
- מחלת נימן פיק מסוג C (ביטויים נוירולוגיים מתקדמים).
מִנוּן
על פי המידע המקצועי. ה קפסולות נלקחים בדרך כלל שלוש פעמים ביום וללא תלות בארוחות.
התוויות נגד
- רגישות יתר
לקבלת אמצעי זהירות מלאים, עיין בתווית התרופה.
תופעות לוואי
הנפוץ ביותר האפשרי תופעות לוואי לכלול שלשול, הפחה, כאב בטן, ירידה במשקל, אובדן תיאבון, הפרעות ראייה, ו רעד.
