Ataluren: מועיל רק אם קיימת מוטציה של שטויות ב- DMD גֵן; התרופה מבטיחה שבמקום קודון עצור (גורם הפלה של תרגום (תרגום של mRNA לחלבון) ובכך מקוצר חלבון), משולבת חומצת האמינו החיונית לחלבון, וכתוצאה מכך חלבון הדיסטרופין הפונקציונלי. ככל שהתרופה משלימה מוקדם יותר, כך הסיכויים לשמר יכולת הליכה ותפקוד שרירים ארוכים יותר.
אטפלירסן: עוזר רק למחיקה (אובדן של חלק כרומוזומלי אמצעי) באקסון 50 (גֵן קטע שאינו נחתך במהלך שחבור (עיבוד טרום RNA) ולכן חיוני לתרגום); מחיקה זו קיימת אצל 15% מהסובלים. התרופה היא חומצת גרעין חד-גדילית משלימה לאקסון 51 של ה- pre-mRNA. לפיכך, הוא נקשר לאקסון האמור. בגלל הכריכה, האקסון מוסר במהלך שחבור (שלב חשוב בעיבוד שיוצר RNA פונקציונלי). כעת ניתן לקצר את החלבון, אך ממיקומו של אקסון 51 מסגרת הקריאה משתנה באופן שמשם והלאה מקודד רצף חומצות האמינו הנכון של החלבון. לכן הדיסטרופין פונקציונאלי באופן חלקי. אושר רק בארה"ב!
