המופיליה: טיפול תרופתי

יעד טיפולי

מניעת שטפי דם או השלכות.

המלצות טיפול

מובחנות הצורות הבאות של טיפול או תחליפי:

  • לפי דרישה (= טיפול לפי הצורך; "החלפה לפי דרישה"):
    • החלפה מבוססת תמיד על סימפטומטולוגיה.
    • לעתים קרובות נדרשים מנות מרובות במקרים של דימום מאיים.
  • טיפול רציף למניעת דימום:
    • ילדים עם קשיים דַמֶמֶת; התחלה לא יאוחר לאחר שטף דם אחד.
    • מבוגרים עם דימום חוזר (חוזר) במפרקים בסיכון לנזק בלתי הפיך; לחץ פיזי / פסיכולוגי; אמצעי שיקום; תהליכי ריפוי לאחר הניתוח
  • מניעת דימום טיפול אקוטי
    • לפני הניתוח הגדול, יש להגדיל את פעילות הגורמים ל 100%
    • לפני פעולות קטנות, די בהעלאת הגורמים ל -50%
  • טיפול במופיליה מעכבת:
    • טיפול סימפטומטי בשטפי דם
    • סיבתי: חיסול של גופים מעכבים על ידי סובלנות חיסונית (אינדוקציה חיסונית).

שעה לאחר ההחלפה, יש לבצע מדידה של פעילות הגורמים. פעילות של 100% (או 1 IU) היא הפעילות הכלולה במיליליטר אחד של פלזמה רגילה.

משך העירוי

  • התחיל מנה - 3-4 IU / ק"ג bw / שעה.
  • תחזוקה מנה - 1.5-3 IU / ק"ג bw / שעה

עירוי רציף עשוי עוֹפֶרֶת להפחתה בסך הכל מנה, אך גם להיווצרות מעכבים.

הוראות בסיסיות

  • ילדים בדרך כלל זקוקים למינונים גבוהים יותר
  • גודל אזור הפצע קובע את רמת המינון, וכך גם התקדמות ריפוי הפצע
  • זְהִירוּת. חומצה אצטילסליצילית (ASA) הוא התווית בחולים עם דַמֶמֶת.
  • ראה גם תחת "עוד תרפים".

תופעות לוואי אפשריות של תרכיזי גורם:

  • תגובות אלרגיות
  • לעיתים נדירות תופעות לוואי טרומבואמבוליות (בעיקר מקומיות)
  • סיכון לזיהום (va דלקת כבד A, B, C, HIV) כמעט ולא נכללו.

הערות נוספות

  • הנציבות האירופית אישרה את AFSTYLA (הידוע גם בשם rVIII-SingleChain), זהו גורם VIII רקומביננטי לטיפול, ומניעה של דימום ב דַמֶמֶת A.
  • לאחר מספר שנים של החלפה תרפיה עם גורם VIII, כ -30% מהחולים עם המופיליה A מפתחים נטרול נוגדנים. חולים אלה יכולים להיות מוגנים מפני דימום על ידי הנוגדן הביספציפי emicizumab, המחליף את תפקודו של גורם קרישה VIII חסר על ידי קשירת גורמי קרישה IX ו- X. הנוגדן נמצא יעיל במניעת דימום. זה היה משפט שלב III.
    • Emicizumab הפך זמין בשוק התרופות הגרמני ב -1 באפריל 2018.
    • מחקר HAVEN 3:Emicizumab בקרת דימום אופטימיזציה משמעותית בהשוואה למניעת גורם VIII סטנדרטי בחולים מגיל 12 ומעלה עם המופיליה A קשה ללא מעכבים כנגד גורם VIII. מינון: מניעה שבועית עם emicizumab (1.5 מ"ג לק"ג משקל גוף) על ידי הזרקה תת עורית.
  • בפעם הראשונה, גֵן תרפיה הוכח כיעיל לאורך זמן ממושך (מחקר שלב I / II). היא הושגה פעילות FIX גבוהה לצמיתות של יותר מ -30% בממוצע, כך שלא אירע דימום ספונטני יותר.
    • טיפול יחיד באמצעות אדנווירוס המפקיד את הגרסה הנכונה של ה- F8 גֵן in כבד תאים מנעו מהחולים דימום חמור במהלך שלוש שנים; גורם מונע -8 חליטות נמנעו במידה רבה; היווצרות נוגדנים לא נצפתה עד היום; ולא אירע נזק כבד כבד.