טזקאפטור

מוצרים

Tezacaftor אושרה בארה"ב ובאיחוד האירופי בשנת 2018 ובמדינות רבות בשנת 2019 בשילוב קבוע עם הרשומות הקודמות ivacaftor בצורת טאבלט מצופה סרט (Symdeko). בשנת 2020, שילוב קבוע עם tezacaftor, elexacaftor, ו ivacaftor אושרה (Trikafta).

מבנה ותכונות

טזקפטור (ג₂₆H₂₇F₃N₂O₆M_r = 520.5 גרם למול) קיים כלבן אבקה זה כמעט לא מסיס ב מַיִם. זו נגזרת אינדול.

אפקטים

Tezacaftor (ATC R07AX31) מאפשר עיבוד ותעבורה סלולרית של CFTR רגיל ומוטנטי. זה מגדיל את מספר התפקודים חלבונים על פני התא ומשפר את הובלת הכלוריד.

אינדיקציות

לטיפול בחולים עם סיסטיק פיברוזיס שהם הומוזיגוטים עבור המוטציה F508del או שהם הטרוזיגוטים עבור המוטציה F508del ויש להם מוטציה בגן CFTR כמוגדר ב- SmPC.

מִנוּן

על פי ה- SmPC. טבליות לוקחים בוקר וערב בהפרש של 12 שעות עם ארוחה המכילה שומן.

התוויות נגד

• רגישות יתר

לקבלת אמצעי זהירות מלאים, עיין בתווית התרופה.

אינטראקציות

Tezacaftor הוא מצע של CYP3A ומקביל יחסי גומלין אפשריים.

תופעות לוואי

הפוטנציאל הנפוץ ביותר תופעות לוואי כוללים דלקת אף, כְּאֵב רֹאשׁ, סחרחורת, גודש בסינוסים, ו בחילה. הצהרות אלה נועדומנה שילוב.